CRISPR基因编辑技术是化疗遗传基因的革命性方法，然而，该机器尚无被用于有效地化疗一直慢性疾病。乔治亚州学院该大学Dongsheng Duan领导的研究成果小组确定并消除了CRISPR基因编辑当中的持续性，为该技术成为一种过后化疗目的奠定了坚实。
CRISPR基因编辑受天然抵御流感病毒战斗能力着迷，使研究成果部门通过开刀和去除基因组当中的基因来改变DNA核苷酸，这种基因这样一来化疗多种遗传基因。Duan和国立卫生研究成果院以及杜克学院的早先一起正在研究成果如何透过CRISPR化疗朱氏腹肥胖（DMD）。
DMD患儿携带一种则会当中断抗病毒腹萎缩亚基产生的基因基因，如果缺乏抗病毒腹萎缩亚基，腹肉肝细胞就则会变弱终究丧生，许多患儿失去了走路、颤动和长时间瓣膜新功能所必需的腹肉，就这样短时间的生命画上了休止符。
“CRISPR从表象上切断了基因，并将基因缝合在一起，”Duan说。他是该大学分子微生物学和免疫学教授。“要做到这一点，CRISPR的分子钳子（又叫Cas9）必需知道在哪里切割成，切割成位置由gRNA不得不。我们讶异地推断出，通过增加gRNA生产量，可以将大鼠基本概念的化疗持续性从3个同年延长到18个同年。”
Duan的实验室给6周大的DMD大鼠切除CRISPR系统，他们最初用到了被许多研究成果部门用到的广为策略性，也就是说的Cas9和gRNA。虽然这样一来切除到腹肉当中效果似乎更好，当研究成果团队正试图一直纠正所有毒素腹肉时，这种策略性效果不佳。他们推断出，骨骼腹当中的抗病毒腹萎缩亚基并未稳定下来，瓣膜当中也一样，换句话说，化疗不能阻止疾病发展。
进一步调查推断出，gRNA标识被所致可用了，贞然没有充分的gRNA并不知道Cas9应该切哪里。于是，研究成果小组增加了gRNA标识生产量，并移位实验，这了了策略性贞着增加了瓣膜和骨骼腹当中的抗病毒腹萎缩亚基，18个同年的观察之前，大鼠腹肉瘢痕缩减，瓣膜新功能和腹肉新功能都赢取了改善。
“我们的结果贞示，gRNA丢失是长效CRISPR系统化疗的一个独特持续性，”Duan说。“我们相信，通过增加和可用性gRNA剂量也许可以消除这一持续性，相信也适用于其他CRISPR疗法。”
他们希望新见解有助于奠定改善CRISPR基因编辑疗法的坚实。
完整出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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