1月初7日，维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向东亚国家制剂监督管理局（NMPA）递交的麻醉用TransCon CNP（TransCon C-型利钠酪氨酸）运用于脊柱息肉（ACH）病患者的II期新解毒病理试验申请者已经获取准许，紧接著在东亚开展ACcomplisH China病理试验，意味着了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma开展的TransCon C-型利钠酪氨酸 II期全球普遍性病理试验）全球普遍性定时。
TransCon CNP通过持续提供活普遍性CNP以抑制过度酪氨酸的如此一来胸腺落叶因子受体3（FGFR3）路径移动式，每周一次给解毒较快释放，旨在尽力ACH儿童病患者重建颅骨落叶适度，同时缓解和传染病ACH的并发症。TransCon CNP已同时获取美国解毒品和制剂监督管理局和欧盟委员会颁发的孤儿解毒名额认作。
脊柱息肉病患者面临多重处境亟待解决
脊柱息肉是最最少见的非美观普遍性身材矮小，其是由如此一来胸腺落叶因子受体3（FGFR3）基因之同一时间的一个最常性染色体显普遍性酪氨酸凋亡引起的，该凋亡造成FGFR3和CNP路径移动式的作用失衡，仅所称一种最常性染色体显普遍性遗传普遍性哮喘，约80%的病患者，子女cm正最常，中风是因为新生儿发生致命普遍性基因凋亡1。据在此之同一时间已知数据库披露，ACH在活产婴儿之同一时间的发生率为1：25，0002，不良影响全球普遍性大约25万人3。病患者通最常展现出为背部短小、头大以及特征普遍性面容伴同一时间额突出和面之同一时间部后缩，婴儿期神经张力低下是的现代展现出，到如此一来年时，cm也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可造成多种严重不良影响的并发症，有数桡骨大孔较小、睡眠排尿暂停和慢普遍性下身感染等，使得病患者被害风险增高，生活习惯运动速度低下。 对于大均的ACH病患者，可以通过酪氨酸的病理及MRI展现出来完如此一来病理。对于均病理不明确或展现出不的现代的病患者，可以通过FGFR3聚合体基因变异的检测得以确诊1。疗法各个方面，在此之同一时间全球普遍性市场上尚未有极其适当的制剂被准许运用于疗法ACH2。由于缺乏根本普遍性疗法手段，为传染病和高度集中多种合并症，造成病患者可能需受压太高的卫生保健经费，为个人、大家庭及卫生保健卫生系统造就沉重承担。
由于病患者生活习惯较难专一，教育、工作岗位难于，收入低等因素，使得他们较难带入全球化，进一步减低了生活习惯承担，进而造成以大家庭为该单位的劳工遗漏，卫生保健卫生支出减低。因此，在此之同一时间迫切需要加快针对病征的新解毒制造以降低病患者、大家庭及全球化的承担。
TransCon CNP II期病理研究课题全球普遍性定时，加快制造进程
根据病理同一时间和病理数据库指出，CNP移动式可有利于落叶。减低的CNP可抵消FGFR3凋亡的不良影响，从而有利于颅骨落叶。然而，消化道之同一时间天然CNP的砹短，均2-3分钟5，需要连续导管施打使用，造成其较难病理技术的的发展。 在此之同一时间，TransCon CNP是全球普遍性唯一处于病理或商业化阶段的采用 “因故连接 （Transient Conjugation）”日立设计的长效CNP，其砹可以达到120小时6。
动物试验结果指出，TransCon CNP可以缓解脊柱息肉仿真小鼠的颅骨落叶，防止桡骨大孔脊柱结合过早于的环7。由Ascendis Pharma 完如此一来的I期全球普遍性病理研究课题数据库展示出在病理同一时间实验者的解毒代动力学以及心血管安全性普遍性，且耐受普遍性良好，未统计数据严重不良影响不良事件或抗CNP抗体经最常出现8。 “我们本次在东亚获批的ACcomplisH China研究课题，是全球普遍性病理企划案之同一时间的重要组如此一来，在应有论述及反复互动其合理普遍性及安全性普遍性后获取新解毒病理试验准许。这将是一项在脊柱息肉病患者之同一时间指标每周一次TransCon CNP皮下给解毒的安全性普遍性和、多七区域内、随机、对照、II期病理试验。”维升本公司主管外科官杨军博士参考道：“主要研究课题目的是指标疗法的安全性普遍性和对12个月初年化落叶速率的作用。我们将在确保病患者安全性及试验运动速度的必要必要条件下加快全球普遍性制造的进度。”
维升本公司致力“病患者为先”，以东亚病理数据库推行全球普遍性制造进程
近年来，不能不高度重视肾病的管理，采取了一系列的措施，推行肾病环境保护出版事业的的发展。2020年颁布实施的《同一时间提卫生保健卫生与健康有利于法》之同一时间第五章第六十条明确规定，国家建立健全以病理生产力为举例来说的制剂审评批核制度，要反对病理急需制剂和环境保护肾病、重大哮喘等制剂的研制出、生产，依赖于哮喘环境保护生产力。 “得益于英国政府的反对和众多的公司的这些年来，本次TransCon CNP在东亚意味着了与全球普遍性定时开展II期病理试验，这将尽力越来越多东亚ACH病患者在第一时间获取针对中风功能的潜在适当疗法。
此外，东亚的病理数据库将作为加快该革新制剂全球普遍性制造进程的重要反对，从而助力全球普遍性的ACH病患者。”维升本公司主管执行官卢安邦所称出：“维升秉承着‘病患者为先’的同一时间提，未来我们将一直积极携手的公司，携手提高全球化公众对不能不ACH病患者的关心，加快缓解东亚ACH的病患现状，助力‘健康东亚2030’的早于日意味着！” 关于维升本公司维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）致力如此一来为内分泌具体疗法科技领域的专家，将全球普遍性领先的疗法方法及制剂引入东亚，期望让越来越多的东亚病患者越来越早于地有鉴于此于全球普遍性先进可靠的疗法拟议。 维升本公司于2018年如此一来立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧储蓄（Vivo Capital）领导者的建立联系投资商携手创始人，Sofinnova Ventures作准备八强赛投资。维升获取AscendisNetflix许可权，将其集团的内分泌疗法拟议在七区研发并推广，许可权覆盖东亚境外及中国地七区等地七区。 关于TransConTM技术TransCon是所称“因故连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过革新的技术研发新的疗法拟议，以潜在普遍性地优化有数适当普遍性、安全性普遍性和给解毒高频率在内的治果。TransCon核酸有数3个均：擅自；也的十分相似制剂，维护十分相似制剂的惰普遍性多种形式核酸和将两者因故连接起来的连接结构。当3均结合后，多种形式核酸可以使得十分相似制剂失活并且不被消化道除去。当麻醉至消化道内，在心理必要条件的pH和血压下，有活普遍性的、擅自；也的十分相似制剂将以可控的形式释放出来。由于十分相似制剂是擅自；也的，因此可以维持其原来的解毒理功能。TransCon技术可以广泛的技术的的发展于各种疗法科技领域的蛋白、或小核酸，可以全身或全局技术的的发展。
具体文献：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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